تجمع خانواده بیماران «سیستینوزیس» با افزایش شدید قیمت دارو
سیستینوزیس، نوعی بیماری متابولیکی است که با تجمع غیرطبیعی سیستئین در اعضای مختلف بدن مثل کلیه، چشم، عضله، لوزه‌المعده و مغز مشخص می‌شود. تجمع سیستئین در سلول‌های بدن موجب اختلال کارکرد اعضای مختلف بدن می‌شود و در صورت دریافت نکردن دارو، به‌تدریج جان بیمار را در یک روند دردناک می‌گیرد.