نانوذرات ویرایش ژن در ریه‌ها را امکان‌پذیر می‌کنند

به گزارش گروه دانشگاه خبرگزاری دانشجو، محققان موسسه فناوری ماساچوست (MIT) و دانشکده پزشکی دانشگاه ماساچوست نوع جدیدی از نانوذرات را طراحی کرده‌اند که می‌تواند به ریه‌ها تجویز شود، جایی که این نانوذرات می‌تواند RNA پیغام‌بر را رهاسازی کند، RNA‌هایی که پروتئین‌های مفید را رمزگذاری می‌کنند. محققان می‌گویند با توسعه بیشتر این فناوری، این ذرات می‌توانند روش درمان استنشاقی برای فیبروز کیستیک و سایر بیماری‌های ریه ارائه دهند. دانیل اندرسون از محققان این پروژه می‌گوید: «این اولین نمایش تحویل بسیار کارآمد RNA به ریه‌های موش است. ما امیدواریم که بتوان از آن برای درمان یا ترمیم طیف وسیعی از بیماری‌های ژنتیکی، از جمله فیبروز کیستیک استفاده کرد.» در یک مطالعه روی موش‌ها، اندرسون و همکارانش از این ذرات برای تزریق mRNA رمزگذاری ماشین‌آلات مورد نیاز برای ویرایش ژن CRISPR/CAS 9 استفاده کردند. این دستاورد می‌تواند مسیر تازه‌ای برای طراحی نانوذرات درمانی ایجاد کند، مسیری که می‌تواند با به‌وجود آوردن ژن‌های جدید، آن‌ها را جایگزین ژن‌های ایجاد کننده بیماری کند. mRNA پتانسیل درمانی بسیار خوبی برای درمان انواع بیماری‌های ناشی از ژن‌های معیوب دارد. یکی از موانع استقرار آن تاکنون مشکل در ارائه آن به بخش‌های هدف در بدن، بدون اثرات خارج از هدف بوده است. نانوذرات تزریق شده غالباً در کبد جمع می‌شوند، بنابراین چندین کارآزمایی بالینی برای ارزیابی درمان‌های بالقوه mRNA برای بیماری‌های کبدی، در حال انجام است. در واکسن‌های ضدکرونا، mRNA معمولا در نانوذرات لیپیدی محصور می‌شود، یک کره از جنس چربی که از mRNA در برابر شکسته شدن زودهنگام محافظت می‌کند و به ورود به سلول‌های هدف کمک می‌کند. چند سال پیش، آزمایشگاه اندرسون ذراتی طراحی کرد که می‌توانستند به سلول‌های اپیتلیال که بیشتر سطح ریه‌ها را تشکیل می‌دهند، وارد شوند. در سال 2019، آزمایشگاه وی نانوذراتی ایجاد کرد که می‌توانست mRNA رمزگذاری شده برای تولید نوعی پروتئین را به سلول‌های ریه تحویل دهد. این ذرات از پلیمر به جای لیپید ساخته شده‌اند که باعث می‌شود برای استنشاق در ریه آسان‌تر شود. با این حال، برای افزایش قدرت آن‌ها و به حداکثر رساندن سودمندی، کار بیشتری روی آن ذرات لازم بود. در مطالعه جدید خود، این گروه تصمیم گرفتند نانوذرات لیپیدی را ایجاد کنند که می‌توانند ریه‌ها را هدف قرار دهند. این ذرات از مولکول‌هایی تشکیل شده‌اند که حاوی دو قسمت هستند: یک گروه دارای بار مثبت و یک دم لیپیدی بلند. بار مثبت به ذرات کمک می‌کند تا با mRNA با بار منفی در تعامل باشند و همچنین به mRNA کمک می‌کند تا از ساختار‌های سلولی که پس از ورود به سلول‌ها، ذرات را درگیر می‌کنند، فرار کند. این ذرات جدید نیز به سرعت تجزیه می‌شوند که به آن‌ها اجازه می‌دهند طی چند روز از ریه پاک شوند و خطر التهاب را کاهش دهند. در صورت نیاز به دوز‌های مکرر، این ذرات می‌توانند چندین بار به بیمار تحویل داده شوند.