تایید نخستین دارو برای بیماری نادر پیری زودرس در کودکان

به گزارش ایسنا، کودکان مبتلا به این اختلال ژنتیکی معمولا در اوایل نوجوانی به دلیل بیماری قلبی جان خود را از دست می‌دهند اما آزمایش‌های اخیر نشان داده است آن دسته از کودکانی که داروی زوکینوی (Zokinvy) را مصرف کرده‌اند، به طور متوسط 2.5 سال بیشتر عمر می‌کنند.

سازمان غذا و داروی ایالات متحده بر پایه نتایج این آزمایش‌ها اثربخشی کپسول‌های زوکینوی را برای درمان بیماری پروگریا (Progeria) یا پیری زودرس تأیید کرد.

دکتر لسلی گوردون، مدیر بنیاد تحقیقاتی پروگریا در آمریکا پس از تایید داروی زوکینوی توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده گفت: این فقط گام نخست ما بوده و به طور قطع درمان‌های بیشتر و بهتری نیز برای این بیماری پیدا خواهیم کرد.

گوردون که خود یک متخصص بیماری‌های کودکان است، این بنیاد را در سال 1999 با همکاری خواهر و همسرش ایجاد کرد. پسر آنها به نام "سام" که به این اختلال ژنتیکی مبتلا بود در سال 2014 و در سن 17 سالگی درگذشت.

در حال حاضر، حدود 400 کودک در سراسر جهان به بیماری پیری زودرس مبتلا هستند که 20 نفر از آنها در آمریکا زندگی می‌کنند. این اختلال ژنتیکی با علایمی همچون توقف رشد، سفتی مفاصل، ریزش مو و پیری پوست ظاهر می‌شود. کودکان مبتلا به این بیماری دچار سکته و انسداد عروق قلب می‌شوند و به طور متوسط در 14.5 سالگی فوت می‌کنند.

این اختلال ژنتیکی موروثی نیست اما ناشی از جهش ژنتیکی است و موجب تجمع مضر در سلول‌های پروتئینی به نام پروگرین می‌شود. داروی زوکینوی مانع تجمع این پروتئین می‌شود.

به گزارش یورونیوز، اقدام سازمان غذا و داروی ایالات متحده بر پایه نتایج دو آزمایش انجام شده روی 62 کودک مبتلا در جهان صورت گرفته است که در مقایسه با 81 کودکی که این دارو را مصرف نکرده‌اند، به طور متوسط 2.5 سال بیشتر عمر کرده‌اند.

انتهای پیام